TNN - ean congresnieuws, nummer Special, september 2024
No authors
De ziekte van Huntington is een zeldzame, progressieve aandoening die momenteel alleen symptomatisch te behandelen is. Daarom bestaat er een grote behoefte aan nieuwe behandelmogelijkheden waarmee ziekteprogressie en de achteruitgang van het functioneren en cognitieve en motorische functies kan worden vertraagd. In de fase III-studie PROOF-HD werden de werkzaamheid en veiligheid onderzocht van pridopidine bij patiënten met een vroeg stadium van de ziekte van Huntington. Een analyse van deze studie met patiënten die geen antidopaminerge geneesmiddelen gebruikten, werd tijdens EAN 2024 gepresenteerd door dr. Michal Geva (Prilenia Therapeutics, Naarden, Nederland).1
Lees verderTNN - ean congresnieuws, nummer Special, september 2024
No authors
De ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) is een zeldzame autosomaal recessieve ziekte en treft voornamelijk kinderen. In de fase III-studie IB1001-301 werden de werkzaamheid en veiligheid van N-acetyl-L-leucine (NALL) onderzocht in de behandeling van de neurologische symptomen van patiënten met NPC. Tijdens EAN 2024 presenteerde dr. Tatiana Bremova-Ertl (University Hospital Bern, Zwitserland) de resultaten van de geplande open-label extensiestudie van IB1001-301, waaruit bleek dat NALL ook op lange termijn werkzaam is.1
Lees verderTNN - ean congresnieuws, nummer Special, september 2024
No authors
Levodopa is de meest effectieve behandeling voor de motorische symptomen van de ziekte van Parkinson, maar langdurige orale toediening kan gepaard gaan met motorische fluctuaties en hinderlijke dyskinesie.1 Fase III-onderzoek toonde aan dat een experimentele subcutane infusie van levodopa/carbidopa als aanvulling op een orale behandeling de symptomen van dyskinesie kan verminderen.2 Tijdens EAN 2024 presenteerde Nelson Lopes, MD (NeuroDerm Ltd., Rehovot, Israël) de uitkomsten van een subgroepanalyse, waarin de deelnemende patiënten werden gestratificeerd naar verschillende kenmerken.3
Lees verder