Eerste geneesmiddel voor ziekte van Niemann-Pick kan na sluisprocedure verstrekt worden

september 2022 Farmanieuws Willem van Altena

Het geneesmiddel olipudase alfa, dat op de markt gebracht wordt door Sanofi onder de merknaam Xenpozyme®, is door de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA goedgekeurd als intraveneuze behandeling voor manifestaties buiten het centrale zenuwstelsel van zure-sfingomyelinasedeficiëntie type A/B of type B voor pediatrische en volwassen patiënten. Het gaat om een enzymvervangende therapie, die eerder ook al was goedgekeurd door de EMA in de Europese Gemeenschap. Het is het eerste goedgekeurde geneesmiddel voor deze zeldzame ziekte.

Niemann-Pick

Zure-sfingomyelinasedeficiëntie (‘acid sphingomyelinase deficiency’, ASMD) is een autosomaal recessieve erfelijke metabole ziekte, waarbij het enzym zure sfingomyelinase (ASM) ontbreekt of niet functioneert. Dit leidt tot stapeling van vetten in de lever en milt, en kan ook vaker longontstekingen veroorzaken. De ziekte staat ook bekend als de ziekte van Niemann-Pick. Er worden drie types van de ziekte onderscheiden: type A, type B en type C, elk met eigen symptomen. Type A komt doorgaans een paar maanden na de geboorte tot uiting en kent de slechtste overleving, type B komt op latere leeftijd naar voren. Type C kan zich op elke leeftijd voordoen. Ongeveer 1 op 250.000 mensen heeft type A of type B van de ziekte van Niemann-Pick. Ongeveer 1 op 150.000 mensen heeft type C. Olipudase alfa vervangt het enzym ASM en gaat zo de stapeling van vetten tegen. Het middel wordt eenmaal per twee weken intraveneus toegediend.

ASCEND-studie

De goedkeuring van olipudase alfa is gebaseerd op de resultaten van de fase II/III ASCEND-studie onder 36 volwassenen en 20 kinderen met Niemann-Pick. Daaruit blijkt dat het middel na 52 weken zorgt voor een afname van het lever- en miltvolume, en daarnaast de longfunctie verbetert. De miltomvang nam af met 39,5%, terwijl er bij de placebogroep sprake was van een toename van 0.5%. Het levervolume nam af met 31,7%, en 1,4% in de placebogroep. De longfunctie verbeterde met gemiddeld 23,9%, vergeleken met 3% bij placebo. Het bijwerkingenprofiel is daarbij gunstig, met infecties, maag- en darmklachten en infusiereacties als meest gemelde bijwerkingen.

Sluisprocedure

Het gaat wel om een duur geneesmiddel, en daarom bevindt het zich sinds eind juli in de zogeheten sluisprocedure. Gedurende deze periode vinden er geheime prijsonderhandelingen plaats tussen de overheid en de fabrikant. De prijs voor de Verenigde Staten is inmiddels wel bekend gemaakt; $7.142 per ampul (ongeveer 6.800 euro).

Referenties

Persbericht Sanofi

Lees meer over de ASCEND-studie

X