Eerste nieuwe geneesmiddel tegen Alzheimer in 18 jaar goedgekeurd in VS: aducanumab

augustus 2021 Geneesmiddelen Willem van Altena

Het middel aducanumab, op de markt gebracht door Biogen onder de merknaam Aduhelm®, heeft onlangs via een versnelde procedure goedkeuring verkregen van de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA. Daarmee is er voor het eerst sinds 2003 weer een nieuw geneesmiddel op de markt voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer.

Aducanumab is het eerste medicijn in zijn soort, en is bedoeld om de ziekte actief te bestrijden. Tot dusver beperkte alzheimermedicatie zich vooral tot symptoombestrijding. Maar aducanumab grijpt echt in op het ziekteproces zelf, en dat wordt als een doorbraak gezien.

EMERGE

De goedkeuring door de FDA komt na drie fase-3 klinische studies (EMERGE) die de effectiviteit en het bijwerkingenprofiel van aducanumab vaststelden bij in totaal 3.482 patiënten. Daarbij ging het om dubbelblind gerandomiseerd placebogecontroleerde studies die bedoeld waren om de optimale dosering vast te stellen. Uit die studies bleek dat patiënten die met aducanumab behandeld werden op PET-scans een significante afname van amyloïde bèta plaque lieten zien, afhankelijk van duur en dosering van het middel. Amyloïde bèta plaques zijn eiwitproppen die zich ophopen tussen de hersencellen en die worden gezien als een van de voornaamste oorzaken van Alzheimer. Bij de patiënten in de placebo-arm van de studies werd die afname niet waargenomen.

Zwellingen

Bijwerkingen die met het gebruik van aducanumab geassocieerd worden zijn onder meer ‘amyloid-related imaging abnormalities’ (ARIA). Dat zijn tijdelijke zwellingen in bepaalde gebieden van de hersenen, die gepaard kunnen gaan met symptomen als hoofdpijn, duizeligheid, problemen met het zicht, misselijkheid en verwardheid. Ook kan aducanumab overgevoeligheidsreacties als angio-oedeem en galbulten veroorzaken. Andere gemelde bijwerkingen waren evenwichtsverlies, diarree en desoriëntatie.

Een voorwaarde die de FDA wel stelt bij de goedkeuring is dat fabrikant Biogen een nieuwe gerandomiseerde klinische fase 4-studie uitvoert om het behandelvoordeel van aducanumab vast te stellen. Tot dusver is het middel nog alleen getest op relatief jonge en gezonde vrijwilligers, maar bij Alzheimer gaat het vaak juist om oudere en zwakkere patiënten die vaak ook met andere ziekten te maken hebben. Er is meer duidelijkheid nodig over de effectiviteit en het bijwerkingenprofiel van aducanumab bij deze patiënten. Als in vervolgstudies onvoldoende bewezen wordt dat de baten groter zijn dan de kosten, dan is het mogelijk dat de FDA de goedkeuring van het middel terugdraait.

Europa en Nederland

Of aducanumab binnen afzienbare tijd ook in Europa goedgekeurd zal worden, of aan Nederlandse patienten toegediend kan worden is zeer de vraag. Biogen heeft al op 30 oktober 2020 een aanvraag tot goedkeuring ingediend bij de Europese geneesmiddelenautoriteit EMA. Het Zorginstituut Nederland verwacht dat aducanumab op zijn vroegst in oktober van dit jaar geregistreerd wordt. Maar dat betekent niet dat het middel meteen beschikbaar komt. Eerst volgt er nog de ‘sluisprocedure’ waarbij onderhandeld wordt over de prijs van het medicijn. Het gaat namelijk om een duur geneesmiddel, dat per patiënt mogelijk duizenden euro’s per maand kan kosten. Op zijn vroegst zal aducanumab in de tweede helft van 2022  beschikbaar worden voor patiënten in Nederland.

Meer informatie

Lees meer over aducanumab op de website van Alzheimer Nederland.

X