FDA keurt vutrisiran goed als behandeling voor polyneuropathie bij hATTR amyloïdose

juli 2022 Farmanieuws Willem van Altena

Het geneesmiddel vutrisiran is door de Amerikaanse medicijnenautoriteit FDA goedgekeurd als behandeling voor volwassenen met polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde (‘hereditary transthyretin-mediated’, ATTR) amyloïdose.1 Vutrisiran wordt door farmaceut Alnylam op de markt gebracht onder de naam Amvuttra®.2

Vutrisiran wordt eenmaal per drie maanden toegediend door middel van subcutane injectie. De goedkeuring door de FDA is gebaseerd op gunstige resultaten van de wereldwijde gerandomiseerde fase III HELIOS-A-studie¹ waarin de werkzaamheid en het bijwerkingenprofiel van vutrisiran werden vastgesteld bij patiënten met hATTR-amyloïdose met polyneuropathie.3

HELIOS-A

In de HELIOS-A-studie werden 164 patiënten met hATTR-amyloïdose gerandomiseerd (3:1) behandeld met vutrisiran (25 mg subcutaan eenmaal per 3 maanden, n=122) of patisiran (0,3 mg/kg lichaamsgewicht intraveneus eenmaal per 3 weken gedurende 18 maanden, n=42). De vutrisirangroep werd ook vergeleken met een placebogroep (n=77).

Bij de 122 patiënten die vutrisiran ontvingen werd een afname van -2,2% gezien in de gemodificeerde Neuropathy Impairment Score +7 (NIS+7) na 9 maanden, waar de placebogroep juist een toename van 14,8% liet zien. Bovendien gaf 50% van de patiënten in de vutrisirangroep aan een verbetering van hun neuropathische klachten te ervaren. Het bijwerkingenprofiel was daarnaast gunstig. Meest gemelde bijwerkingen waren arthralgie (11%), kortademigheid (7%) en een afname van het vitamine A-gehalte (7%).

Referenties

  1. NeurologyLive. FDA Approves Vutrisiran to Treat hATTR Amyloidosis.
  2. Factsheet over vutrisiran van Alnylam
  3. Gonzalez-Duarte A, Adams D, Tournev I, et al. HELIOS-A: Results from the phase 3 study of vutrisiran in patients with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy. J Am Coll Cardiol. 2022;79:1293-1.
X