Nieuw medicijn tegen spinale musculaire atrofie per 1 juli in basispakket zorgverzekering

juni 2023 Geneesmiddelen Willem van Altena
SMA, spinal muscular atrophy, Written on wooden blocks, a rare disease in which, due to a genetic defect, neurons in the spinal cord responsible for muscle contraction and relaxation gradually die.

Het geneesmiddel risdiplam (merknaam: Evrysdi) wordt per 1 juli toegelaten tot het verzekerd pakket van de zorgverzekering. Het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport heeft met de registratiehouder een akkoord bereikt over een acceptabele prijs voor een behandeling. Het gaat om een behandeling van patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA), en de vergoeding geldt voor patiënten die starten met de behandeling als ze 25 jaar of jonger zijn.

Voor deze groep is door het Zorginstituut vastgesteld dat de behandeling voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk. Of het middel ook in aanmerking komt voor een voorwaardelijke toelating voor oudere patiënten moet nog besloten worden.

Sluisprocedure

Nadat risdiplam was goedgekeurd door de Europese medicijnenautoriteit werd het middel in de zogeheten sluisprocedure geplaatst. Dat gebeurt wanneer een geneesmiddel te duur wordt bevonden door het Zorginstituut, waarna er geheime prijsonderhandelingen plaatsvinden tussen het Rijk en de fabrikant.

Risdiplam is bedoeld voor de behandeling van 5q Spinale musculaire Atrofie (SMA) bij patiënten van 2 maanden en ouder. Het Zorginstituut is van mening dat risdiplam alleen zinvol is voor patiënten die starten met de behandeling als ze 25 jaar of jonger. Dat maakt de weg vrij voor vergoeding onder voorwaarden via de zorgverzekering voor deze specifieke patiëntengroepen:

  • Patiënten van 2 maanden tot en met 25 jaar oud, bij start van de behandeling, en met een klinische diagnose van 5q SMA type 1, type 2 of type 3.
  • Patiënten met een presymptomatische diagnose van 5q SMA en 1 tot en met 4 kopieën van het SMN2-gen.

Hoe jonger een patiënt is wanneer het middel voor het eerst wordt toegediend, hoe groter de kans op een beter verloop van de ziekte. SMA is inmiddels ook opgenomen in de hielprik. Risdiplam is het eerste middel voor SMA dat door de patiënt kan worden gedronken, in plaats van dat het wordt geïnjecteerd.

Drie geneesmiddelen

Minister Ernst Kuipers: “Het is goed nieuws dat er voor SMA, een vreselijke aandoening,  inmiddels 3 geneesmiddelen beschikbaar zijn die in aanmerking komen voor vergoeding vanuit de basisverzekering. Dat is niet alleen fijn voor patiënten die reikhalzend naar deze behandeling hebben uitgekeken, maar ook voor de behandelend artsen.”

Nederlandse SMA-patienten worden allemaal behandeld in het enige behandelcentrum dat ons land telt, het SMA centrum van UMC Utrecht. Per individuele patiënt en samen met de patiënt wordt vastgesteld wat de beste behandeloptie is. Dit is noodzakelijk, vanwege de complexe zorgvraag van deze patiënten. De multidisciplinaire benadering, intensieve begeleiding, capaciteitsinzet en moeilijke keuzes voor de individuele patiënt, maken dat een aantal maanden nodig zijn om iedereen te laten starten met de behandeling in het SMA Centrum Nederland.

Erfelijke spierziekte

Spinale musculaire atrofie (SMA) is de verzamelnaam voor een groep erfelijke spierziekten. De hersenen geven signalen aan de spieren door via het zenuwstelsel. Bij SMA gaan die zenuwen die vanuit het ruggenmerg worden aangestuurd kapot. Daardoor zijn de spieren verzwakt. SMA is een zeldzame erfelijke ziekte.

Bron

Persbericht Rijksoverheid.nl