Nieuw systemisch alzheimergeneesmiddel na versnelde procedure goedgekeurd in Amerika

januari 2023 Geneesmiddelen Willem van Altena

De Amerikaanse medicijnenautoriteit FDA heeft het geneesmiddel lecanemab-irmb (op de markt gebracht door Eisai onder de merknaam Leqembi) versneld goedgekeurd als behandeling voor de ziekte van Alzheimer. Daarmee is het het tweede systemische alzheimermedicijn dat beschikbaar komt op de Amerikaanse markt.

Lecanemab-irmb werd goedgekeurd na een versnelde procedure, die door de FDA kan worden ingezet wanneer er sprake is van een onbeantwoorde klinische nood, en wanneer de verwachte effectiviteit in nog lopende studies voldoende bewezen is om een behandelvoordeel voor de patient te voorspellen. Recent is een fase-III gerandomiseerde gecontroleerde klinische studie gepubliceerd, en de FDA verwacht op korte termijn met de data aan de slag te kunnen.

In die studie werd de werkzaamheid en bijwerkingenprofiel van lecanemab-irmb vastgesteld in een dubbelblinde placebogecontroleerde studie waaraan 856 alzheimerpatiënten deelnamen. Het ging om patiënten met een milde cognitieve achteruitgang of milde vorm van dementie, met klinisch vastgestelde bèta amyloïde plaques. Het bleek dat patiënten die met 10 mg per kilo lichaamsgewicht lecanemab-irmb eenmaal per twee weken behandeld werden na een follow-up van 79 weken in PET-scans significante afname in plaquevorming vertoonden, terwijl in de placebogroep geen afname werd gezien.

ARIA

De bijsluiter voor Leqembi bevat wel een waarschuwing voor amyloïde-gerelateerde abnormaliteiten die op scans te zien kunnen zijn (‘amyloid-related imaging abnormalities’, ARIA). Meestal gaan ARIA niet gepaard met symptomen, maar in zeldzame gevallen kunnen er ernstige complicaties ontstaan. ARIA presenteren zich meestal als tijdelijke zwellingen in bepaalde hersengebieden, die normaliter vanzelf weer overgaan. Ze kunnen gepaard gaan met kleine bloedingen in de hersenen of op het hersenoppervlak. Symptomen die met ARIA geassocieerd worden zijn hoofdpijn, verwardheid, duizeligheid, misselijkheid, problemen met het zicht en toevallen. Een ander veiligheidsaspect van Leqembi hangt samen met de infusiemethode, met symptomen als grieperigheid, misselijkheid, braken en schommelingen in bloeddruk.

Referentie

Persbericht FDA

Meer over de klinische studie rond lecanemab op de website Clinicaltrials.gov

X