Omstreden Amerikaanse goedkeuring alzheimermiddel aducanumab niet door Europa gevolgd

januari 2022 Geneesmiddelen Willem van Altena

Er is een grote controverse ontstaan over het geneesmiddel aducanumab, dat vorig jaar veel stof deed opwaaien als eerste geneesmiddel tegen de ziekte van Alzheimer in 20 jaar tijd. Het middel van farmaceut Biogen, met de merknaam Aduhelm®, werd in juni vorig jaar door de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA goedgekeurd. Maar de Europese evenknie EMA keurde datzelfde middel in december af omdat de effectiviteit ervan niet voldoende vast stond.

De toelating van aducanumab door de FDA was op zich al opmerkelijk omdat een adviescommissie zich negatief over het medicijn had uitgelaten. Er was met name kritiek op de versnelde procedure die de FDA had ingezet, die normaal gesproken alleen gebruikt wordt als er sprake is van een groot belang voor de volksgezondheid, zoals met de coronavaccins. Door die verkorte procedure is door de FDA vooral gekeken naar laboratoriumresultaten, die inderdaad vooral positief zijn. Maar er is volgens het European Alzheimer’s Disease Consortium onvoldoende gekeken naar de effecten op de ziekte-evolutie zelf. Dat consortium oordeelde dan ook dat het ziektevertragend effect van aducanumab onvoldoende bewezen is, en dat er meer onderzoek nodig is.

Niet in Europa

Op 17 december maakte de EMA bekend dat aducanumab niet wordt toegelaten in Europa. In de toelichting op dat besluit stelt de EMA dat hoewel aducanumab amyloïd bèta in de hersenen vermindert, het verband tussen dit effect en klinische verbetering niet is vastgesteld. Bovendien zijn resultaten van de belangrijkste studies tegenstrijdig en wordt niet duidelijk of het middel effectief is bij de behandeling van volwassenen met de ziekte van Alzheimer in een vroeg stadium.

Ook over het bijwerkingenprofiel bestaan onbeantwoorde vragen, vindt de EMA. Op hersenscans van sommige patiënten waren afwijkingen zichtbaar die wijzen op zwelling of bloeding, wat mogelijk schade kan veroorzaken. Bovendien is niet duidelijk of de afwijkingen goed kunnen worden gecontroleerd en beheerd kunnen worden in de klinische praktijk.

Prijskaartje

Het forse prijskaartje van het medicijn vormde ook een struikelblok: Biogen had becijferd dat een behandeling met aducanumab 56.000 dollar per patiënt per jaar zou moeten kosten.

Inmiddels is de controverse rond aducanumab hoog opgelopen en wordt er zelfs openlijk getwijfeld aan de integriteit van de FDA of medewerkers daarvan. Biogen heeft intussen ook stappen ondernomen om te redden wat er te redden valt. Niet alleen zijn er nieuwe studies gaande maar ook heeft het bedrijf een nieuwe aanvraag bij de EMA ingediend, waarvan het resultaat in april wordt verwacht. Daarnaast is de prijs van een behandeling door Biogen gehalveerd naar 28.000 dollar.

Domper

Vorige week kwam er een nieuwe domper voor Biogen. Toen werd bekend dat de Amerikaanse zorgautoriteit verbiedt dat aducanumab binnen de verzekerde zorg (Medicare) verstrekt wordt. Het middel mag in Amerika nu alleen nog gebruikt worden in het kader van klinische studies die in slechts enkele ziekenhuizen worden uitgevoerd.

Nederland

Alzheimer Nederland reageert afwachtend op het nieuws. “Er is gekozen voor voorzichtigheid,” reageert Gerjoke Wilmink, directeur van Alzheimer Nederland. “Hoewel veel mensen met alzheimer zaten te wachten op dit middel, is de beslissing van de EMA te begrijpen doordat er nog veel onzekerheid heerst over de werkzaamheid en de bijwerkingen.”

Het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen is vooralsnog niet enthousiast over aducanumab. Het werkingsmechanisme van aducanumab, het terugdringen van het amyloid-bèta-eiwit in de hersenen, is wel aangetoond. Maar er is op dit moment niet genoeg bewijs dat dit proces ook helpt bij het verminderen van de klachten door de ziekte van Alzheimer.

Meer informatie

Lees meer over de kwestie op de website van Alzheimer Nederland

Lees het officiële standpunt van de EMA over aducanumab

X