Podcast met dr. Joost Kools over de behandeling van facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD)

mei 2022 AAN 2022 Jeroen Beekwilder

Facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD) is een erfelijke spierziekte veroorzaakt door een teveel van het eiwit DUX4 in spiercellen. Arts-onderzoeker Joost Kools van het FSHD-expertisecentrum in Nijmegen was betrokken bij twee fase II-studies waarin onderzoek werd gedaan naar de behandeling van FSHD-patiënten met losmapimod. In deze podcast licht hij de positieve resultaten van die studies toe.