MS-geneesmiddel siponimod sinds 1 januari in basispakket opgenomen

januari 2021 Farma Nieuws Willem van Altena

Het geneesmiddel siponimod, in ons land op de markt gebracht door farmaceut Novartis onder de merknaam Mayzent®, is sinds 1 januari van dit jaar opgenomen in het basispakket. Dat heeft het ministerie van VWS deze week besloten. Het is daarmee de eerste en enige orale therapie voor volwassen patiënten met secundaire progressieve multipele sclerose (SPMS) met actieve ziekte.

De goedkeuring is gebaseerd op de Fase III EXPAND-studie, de grootste gerandomiseerde klinische studie bij een breed scala van SPMS-patiënten, waaruit bleek dat siponimod het risico op ziekteprogressie, waaronder lichamelijke handicaps en cognitieve achteruitgang, significant verminderde. Het bijwerkingenprofiel bleef daarnaast binnen de gewenste grenzen, met meldingen van hoofdpijn (15%) en hypertensie (12,6%) als meest voorkomende.

Hoop op verbeterde zorg

Hoewel het MS-traject van elke patiënt uniek is, zal tot een derde van de patiënten met relapsing-remitting MS (RRMS) uiteindelijk overgaan op SPMS. Voor SPMS-patiënten met actieve ziekte was tot voor kort geen orale behandeling beschikbaar die aantoonbaar effectief is bij het vertragen van de progressie. De MS Vereniging Nederland is blij dat daar nu verandering in is gekomen. “Wij zijn verheugd dat er nu in Nederland een behandeling beschikbaar is voor patiënten met SPMS en actieve ziekte. Een behandeling die de progressie van deze slopende ziekte mogelijk uitstelt,” zegt voorzitter Jan van Amstel. “Deze behandeling geeft hoop op verbeterde zorg en kwaliteit van leven voor deze groep mensen met MS.”

EXPAND

De EXPAND-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van siponimod versus placebo vergeleken bij een brede populatie aan SPMS-patiënten (EDSS-score 3,0–6,5 bij uitgangswaarde). EXPAND omvatte een subgroep van patiënten met actieve ziekte (n = 779). Deze is gedefinieerd als patiënten met aanvallen in de twee jaar voorafgaand aan de studie en/of aanwezigheid van gadolinium aankleurende T1-laesies bij uitgangswaarde.

In de subgroep van met siponimod behandelde patiënten met actieve ziekte toonde het onderzoek het volgende aan:

  • Het risico van drie-maanden en zes-maanden bevestigde invaliditeitsprogressie (confirmed disability progression, CDP) was significant verminderd in vergelijking met placebo met respectievelijk 31% en 37%2,3
  • Significant gunstigere resultaten in andere relevante metingen van MS-ziekteactiviteit, waaronder het aanvalspercentage op jaarbasis (annualized relapse rate, ARR – bevestigde aanvallen, MRI- activiteit en hersenvolumeverlies2,3.

Het onderzoek in de totale populatie toonden aan dat siponimod het risico van drie maanden CDP (primair eindpunt; 21% reductie versus placebo, p = 0,013) verminderde en het risico op zes maanden CDP vertraagde (26% versus placebo, p = 0,0058)3. Siponimod heeft ook klinisch relevante effecten op de cognitieve verwerkingssnelheid aangetoond.

Over multipele sclerose

Multipele sclerose (MS) verstoort het normale functioneren van de hersenen, oogzenuwen en ruggenmerg door ontsteking en weefselverlies. MS, dat wereldwijd ongeveer 2,8 miljoen mensen en in Nederland 25 duizend treft, wordt vaak gekenmerkt in drie vormen: primaire progressieve MS (PPMS), relapsing-remitting MS (RRMS) en secundaire progressieve multipele sclerose (SPMS). Bij ongeveer 85% van de patiënten begint de ziekte met een RRMS vorm van MS, getypeerd door aanvallen. Bij een gedeelte van deze mensen gaat de ziekte na verloop van tijd over in een SPMS beloop, gekenmerkt door fysieke en cognitieve veranderingen in de loop van de tijd, in aanwezigheid of afwezigheid van terugvallen, wat leidt tot een progressieve accumulatie van neurologische invaliditeit. Er blijft een grote onvervulde behoefte aan veilige en effectieve behandelingen om de progressie van invaliditeit te vertragen in SPMS met actieve ziekte (met aanvallen en/of aanwijzingen voor nieuwe MRI-activiteit).

Meer informatie

Bekijk hier het advies van Zorginstituut Nederland aangaande opname van siponimod in het geneesmiddelenvergoedingssysteem.

X