MS-geneesmiddel siponimod sinds 1 januari in basispakket opgenomen

januari 2021 Farma Nieuws Willem van Altena

Het geneesmiddel siponimod, in ons land op de markt gebracht door farmaceut Novartis onder de merknaam Mayzent®, is sinds 1 januari van dit jaar opgenomen in het basispakket.1 Dat heeft het ministerie van VWS deze week besloten. Het is daarmee de eerste en enige orale therapie voor volwassen patiënten met secundaire progressieve multiple sclerose (SPMS) met actieve ziekte.

De goedkeuring is gebaseerd op de fase III EXPAND-studie, een grote gerandomiseerde klinische studie met een breed scala aan SPMS-patiënten, waaruit bleek dat siponimod het risico op ziekteprogressie, waaronder lichamelijke handicaps en cognitieve achteruitgang, significant verminderde.2 Het bijwerkingenprofiel bleef daarnaast binnen de gewenste grenzen, met meldingen van hoofdpijn (15%) en hypertensie (12,6%) als meest voorkomende.

Hoop op verbeterde zorg

Hoewel het MS-traject van elke patiënt uniek is, zal tot een derde van de patiënten met relapsing-remitting MS (RRMS) uiteindelijk overgaan op SPMS. Voor SPMS-patiënten met actieve ziekte was tot voor kort geen orale behandeling beschikbaar die aantoonbaar effectief is bij het vertragen van de progressie. De MS Vereniging Nederland is blij dat daar nu verandering in is gekomen. “Wij zijn verheugd dat er nu in Nederland een behandeling beschikbaar is voor patiënten met SPMS en actieve ziekte. Een behandeling die de progressie van deze slopende ziekte mogelijk uitstelt,” zegt voorzitter Jan van Amstel. “Deze behandeling geeft hoop op verbeterde zorg en kwaliteit van leven voor deze groep mensen met MS.”

EXPAND

De EXPAND-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van siponimod versus placebo vergeleken bij een brede populatie aan SPMS-patiënten (EDSS-score: 3,0–6,5 bij baseline). EXPAND omvatte een subgroep van patiënten met actieve ziekte (n=779). Actieve ziekte was gedefinieerd als patiënten met relapsen in de twee jaar voorafgaand aan de studie en/of aanwezigheid van gadoliniumaankleurende T1-laesies bij baseline.

Tijdens ECTRIMS 2019 werd een analyse van deze subgroep van met siponimod behandelde patiënten met actieve ziekte gepresenteerd.3 Hierbij werden de volgende resultaten gezien:

  • Het risico van drie-maanden en zes-maanden bevestigde invaliditeitsprogressie (‘confirmed disability progression’, CDP) was significant verminderd in vergelijking met placebo met respectievelijk 31% en 37%.
Kaplan-Meier-plot met het risico op 6 maanden ziekteprogressie bij patiënten met actieve SPMS.
Bron: ECTRIMS online library
  • Significant gunstigere resultaten in andere relevante metingen van MS-ziekteactiviteit, waaronder een lager jaarlijks aantal relapsen (‘annualized relapse rate’, ARR), minder T1-laesies en minder breinatrofie bij siponimod versus placebo.

Over multipele sclerose

MS treft wereldwijd ongeveer 2,8 miljoen mensen en in Nederland zo’n 25.000 personen. De ziekte uit zich in drie vormen: primaire progressieve MS (PPMS), relapsing-remitting MS (RRMS) en secundaire progressieve multipele sclerose (SPMS). Bij ongeveer 85% van de patiënten begint de ziekte als RRMS-vorm, getypeerd door afwisselend periodes met relapsen en remissie. Bij een gedeelte van deze mensen gaat de ziekte na verloop van tijd over in een SPMS-beloop, gekenmerkt door fysieke en cognitieve aftakeling in de loop van de tijd, in aanwezigheid of afwezigheid van relapsen, wat leidt tot een progressieve accumulatie van neurologische invaliditeit. Er blijft een grote onvervulde behoefte aan veilige en effectieve behandelingen om de progressie van invaliditeit te vertragen in SPMS met actieve ziekte.

Referenties

  1. Bekijk hier het advies van Zorginstituut Nederland aangaande opname van siponimod in het geneesmiddelenvergoedingssysteem.
  2. Kappos L, Bar-OR A, Cree BAC, et al. Siponimod versus placebo in secondary progressive multiple sclerosis (EXPAND): a double-blind, randomised, phase 3 study. The Lancet 2018;391:1263-73.
  3. Gold R. Efficacy of Siponimod in secondary progressive multiple sclerosis patients with active disease: the EXPAND study subgroup analysis. Gepresenteerd tijdens ECTRIMS 2019; abstract P750.
X