Het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en Amsterdam Universitair Medisch Centrum (UMC) starten een grootschalige klinische studie naar het gebruik van chimere antigeenreceptor (CAR)-T-celtherapie bij patiënten met ernstige auto-immuunziekten. De komende zes jaar onderzoeken de centra de werkzaamheid, veiligheid, betaalbaarheid en beschikbaarheid van deze veelbelovende behandeling, mogelijk gemaakt door een subsidie van € 14,6 miljoen vanuit de Subsidieregeling Veelbelovende Zorg van Zorginstituut Nederland en ZonMw.
CAR-T-celtherapie is een baanbrekende vorm van immuuntherapie, oorspronkelijk ontwikkeld voor de behandeling van hematologische maligniteiten zoals bloedkanker, lymfeklierkanker en multipel myeloom. Bij deze therapie worden afweercellen van de patiënt genetisch aangepast zodat ze specifiek zieke of afwijkende cellen kunnen herkennen en uitschakelen. Nu zetten het LUMC en Amsterdam UMC deze therapie in voor een ander doel: de behandeling van ernstige auto-immuunziekten, waaronder systemische lupus erythematosus, systemische sclerose, myositis en myasthenia gravis.
Auto-immuunziekten ontstaan wanneer het immuunsysteem zich vergist en lichaamseigen cellen aanvalt. Vooral B-cellen spelen hierbij vaak een centrale rol. CAR-T-celtherapie kan deze schadelijke B-cellen gericht elimineren, met als doel het immuunsysteem te ‘resetten’. Dit zou kunnen leiden tot langdurige remissie en mogelijk zelfs genezing. Bij succes zouden patiënten hun medicatie kunnen stoppen, wat een enorme vooruitgang zou kunnen betekenen voor mensen bij wie standaardbehandelingen niet langer werken.
Zowel het LUMC als het Amsterdam UMC beschikken over uitgebreide kennis en ervaring met CAR-T-celtherapie in de oncologie en hematologie. In samenwerking met de landelijke CAR-T-tumorboard is de afgelopen jaren veel kennis opgebouwd over de toepassing en veiligheid van deze celtherapie. Die expertise wordt nu ingezet om de therapie toegankelijk te maken voor patiënten met ernstige auto-immuunziekten. Een belangrijk element van deze aanpak is de zogeheten academische productie van CAR-T-cellen: in plaats van dure commerciële varianten, die meer dan € 360.000 per behandeling kosten, worden de cellen in het ziekenhuis zelf geproduceerd. In het LUMC is deze infrastructuur al opgebouwd en het Amsterdam UMC werkt hieraan in samenwerking met Sanquin. Dankzij academische productie kan de kostprijs omlaag, wat belangrijk is voor de toegankelijkheid van de therapie binnen het Nederlandse zorgsysteem.
Het project ‘CAR T-cells for B-cell mediated autoimmune diseases: the step towards Cure’ (CAR-TB-CURE) is een samenwerking tussen meerdere afdelingen, zoals reumatologie, hematologie, neurologie (LUMC en Amsterdam UMC), nierziekten (LUMC), ‘biomedical data sciences’ (LUMC) en de celtherapiefaciliteiten van Sanquin. Die brede, multidisciplinaire benadering is noodzakelijk om zowel de wetenschappelijke, klinische als logistieke aspecten van deze innovatieve behandeling succesvol te integreren.
Hoewel de studie formeel nog moet starten, is in het LUMC inmiddels al een eerste patiënt met systemische lupus erythematosus buiten studieverband succesvol behandeld met CAR-T-celtherapie. Dit markeert een belangrijke mijlpaal in de voorbereiding op het grotere klinische onderzoek.
Met deze studie hopen de onderzoekers niet alleen inzicht te krijgen in de klinische werkzaamheid van CAR-T-celtherapie bij auto-immuunziekten, maar ook in de praktische en kosteneffectiviteit ervan. Als de resultaten positief zijn, kan dit leiden tot opname van deze therapie in het basispakket van de zorgverzekering. Daarmee komt een toekomst waarin patiënten met ernstige auto-immuunziekten perspectief hebben op medicijnvrije remissie of zelfs genezing, een grote stap dichterbij.
Bronnen
Naar boven
