Agressieve vormen van multiple sclerose (MS) worden in toenemende mate behandeld met autologe hematopoïetische stamceltransplantaties. Tijdens AAN 2025 presenteerde dr. Gavin Brittain (University of Sheffield, VK) de resultaten van een retrospectieve analyse, waarin werd gekeken naar de effectiviteit van autologe hematopoïetische stamceltransplantaties bij patiënten met MS.1 In deze studie werden de gegevens geanalyseerd van een ‘real-world’ patiëntcohort uit het Verenigd Koninkrijk, verzameld over een periode van meer dan 20 jaar.
Het merendeel van de Europese stamceltransplantaties ter behandeling van MS wordt uitgevoerd in het VK. In het verleden zagen Nederlandse patiënten met MS zich soms genoodzaakt om naar het buitenland af te reizen voor het ondergaan van een autologe stamceltransplantatie, omdat deze behandeling lange tijd niet werd vergoed en aangeboden in Nederland. Sinds 2022 wordt de behandeling echter wél vergoed voor patiënten met ‘relapsing-remitting’ (RR)MS bij wie behandeling met hoogeffectieve MS-medicatie onvoldoende ziektecontrole biedt. In datzelfde jaar schatte het Zorginstituut dat deze indicatie jaarlijks van toepassing zou zijn op circa 10 tot 20 patiënten.2
In deze retrospectieve analyse werden de gegevens van een ‘real-world’ patiëntcohort geanalyseerd, bestaande uit patiënten met MS die tussen 2002 en 2023 een autologe hematopoïetische stamceltransplantatie ondergingen in één van 14 centra in het VK, na het falen van standaardtherapie. Patiënten die actief deelnamen aan een klinische studie, zoals STAR-MS, werden geëxcludeerd. De belangrijkste uitkomstmaten waren de relapsvrije overleving (‘relapse free survival’, RFS), de progressie onafhankelijk van relapsactiviteit (‘progresssion independent of relapse activity’, PIRA), de relaps-geassocieerde verslechteringen (‘relapse associated worsening’, RAW) en ‘no evidence of disease activity-3’ (NEDA-3) op twee tijdspunten: 2 en 4 jaar na de stamceltransplantatie. Ook werd met behulp van een multivariaatanalyse onderzocht welke factoren samenhangen met de PIRA en NEDA-3.
In totaal werden de gegevens van 271 patiënten geïncludeerd in de analyse, met een mediane leeftijd van 40,7 jaar (bereik: 19-66). Van deze patiënten was 56,5% vrouw, met een mediane ziekteduur van 10 jaar (interkwartielbereik [IKB]: 6-14) en mediane ‘Expanded Disability Status Scale’ (EDSS)-score van 6 (IKB: 4-6,5). Bij aanvang van de studie was 62,0% van de patiënten gediagnostiseerd met RRMS, 23,6% met secundair progressieve MS en 14,4% met primair progressieve MS. De mediane follow-upperiode bedroeg 46 maanden (IKB: 25-65) op het moment van de analyse.
De RFS was 94 en 89% op respectievelijk 2 en 4 jaar na de stamceltransplantatie. Er werd geen statistisch significant verschil waargenomen tussen patiënten met RRMS en progressieve MS (p=0,084). De PIRA-vrije overleving was 91,4 en 68,7%, de afwezigheid van RAW 99,2 en 99,2% en de NEDA-3 72,0 en 54,7% na respectievelijk 2 en 4 jaar. Daarnaast bleek uit de analyse dat patiënten met progressieve MS een lagere PIRA-vrije overleving hadden dan patiënten met RRMS (resp. 57,3 en 69,6%; p=0,006). De NEDA-3 was 72,0% na 2 jaar en 54,7% na 4 jaar, waarbij de kans om NEDA-3 te bereiken significant hoger bleek bij patiënten met RRMS dan progressieve MS (p=0,001). De enige factor die in deze analyse gerelateerd bleek aan PIRA en het falen van NEDA-3 was de aanwezigheid van ziekteprogressie (HR [95%-BI]: 1,68 [1,05-2,69]; p=0,032 voor PIRA en 1,62 [1,13-2,33]; p=0,009 voor NEDA). De behandelingsgerelateerde mortaliteit bedroeg 1,1% binnen dit cohort. Alle overleden patiënten hadden een EDSS-score van 6,0 of hoger op het moment van de transplantatie.
Uit deze retrospectieve analyse van een ‘real-world’-cohort uit het VK is volgens de onderzoekers gebleken dat autologe hematopoïetische stamceltransplantatie bij patiënten met MS resulteert in een vrijwel volledige onderdrukking van relapsen en een duurzame remming van ziekteprogressie. Op dit moment worden 4 gerandomiseerde klinische studies uitgevoerd om de effectiviteit van stamceltransplantatie te vergelijken met die van ziektemodulerende therapieën bij RRMS, waaronder de STAR-MS-studie in het VK.
Referenties
Naar boven
