Een nieuwe behandeling van het UMC Utrecht voor pasgeboren baby’s met hersenschade toont in een onderzoek veelbelovende resultaten. Bij de behandeling worden stamcellen toegediend via neusdruppels. Zuurstofgebrek rondom de geboorte kan bij baby’s tot hersenschade leiden, met bijvoorbeeld cerebrale parese tot gevolg. De resultaten van onderzoek bij de eerste tien behandelde baby’s zijn gepubliceerd in het wetenschappelijk tijdschrift Stroke.
De tien baby’s, geboren tussen februari 2020 en april 2021, liepen rond de geboorte hersenschade op. In het kader van de veiligheidsstudie PASSIoN ontvingen ze een ‘intranasale stamceltherapie’ vlak na hun geboorte. De meeste kinderen ontwikkelden zich opvallend goed: ze liepen gemiddeld eerder dan niet-behandelde kinderen met vergelijkbare hersenschade, hadden minder motorische achterstanden en geen van hen kreeg epilepsie of visuele problemen.
De tien deelnemende baby’s hadden allemaal een perinataal herseninfarct: een beroerte die ontstaat vlak voor, tijdens of kort na de geboorte en die schade veroorzaakt aan het nog ontwikkelende brein. Deze schade kan leiden tot blijvende neurologische problemen zoals cerebrale parese (CP), een aandoening waarbij de motoriek is verstoord door een beschadiging in de hersenen vroeg in het leven.
In de studie kregen de tien baby’s binnen een week na hun geboorte een eenmalige dosis stamcellen, toegediend als neusdruppels. Twee jaar na behandeling had geen van de kinderen last van bijwerkingen. Er waren twee ziekenhuisopnames, maar die stonden los van de therapie. Geen van de kinderen gebruikte medicatie na ontslag uit het ziekenhuis.
De hoeveelheid hersenweefselverlies was bovendien kleiner dan verwacht, gezien de ernst van de beroertes. De meeste kinderen ontwikkelen zich goed. Eén kind heeft een lichte cognitieve achterstand, twee kinderen hadden op het moment van het onderzoek een taalachterstand en één kind had ernstige slaapproblemen.
Ook de motorische ontwikkeling was opvallend gunstig. Slechts twee kinderen ontwikkelden milde cerebrale parese. Dat is 20 procent van de behandelde groep, terwijl in een vergelijkbare historische controlegroep met een vergelijkbaar herseninfarct de helft van de kinderen CP ontwikkelde. In de wetenschappelijke literatuur ligt dit percentage zelfs rond de 70 procent.
Opvallend is dat alle kinderen in deze studie bij aanvang schade hadden aan de motorische banen in de hersenen, iets wat normaal gesproken een CP-risico van boven de 80 procent met zich meebrengt, afhankelijk van de grootte en de precieze locatie van het infarct. Geen van de kinderen kreeg epilepsie of visuele problemen. “Dat we bij deze risicogroep zo’n positieve ontwikkeling zien, is heel bijzonder,” zegt kinderarts en hoogleraar Manon Benders. “Het geeft niet alleen de ouders, maar ook ons als behandelteam hoop.”
Een belangrijk gegeven is dat de PASSIoN-studie niet gericht was op het bewijzen van de effectiviteit van de stamcelbehandeling, maar op de veiligheid ervan. Om definitief vast te stellen of de behandeling met stamcellen werkt, start naar verwachting begin 2026 een nieuwe studie (iSTOP-CP-studie) die deze vraag wél moet beantwoorden. Voor deze studie is nog geld nodig.
“We hebben jaren van fundamenteel onderzoek achter de rug, waarbij we in het lab zagen dat stamcellen een enorm herstelpotentieel hebben voor het brein,” aldus neurowetenschapper en hoogleraar Cora Nijboer. “En we ontwikkelen en optimaliseren nog steeds door in het laboratorium, ook in nauwe samenwerking met onderzoekers in Maastricht. Maar dit resultaat, bij deze kwetsbare baby’s, is precies waar we het voor doen. We zijn ongelooflijk trots en kijken uit naar de start van de iSTOP-CP-studie. Hopelijk blijven deze veelbelovende resultaten in de aankomende studie overeind, of overtreffen we ze de komende jaren.”
In totaal gaan 162 pasgeborenen met hersenschade door een herseninfarct of ernstig zuurstofgebrek aan de nieuwe studie deelnemen. Zij krijgen binnen zeven dagen na hun geboorte stamcellen of een placebo toegediend. De onderzoekers houden vervolgens nauwgezet in de gaten hoe deze kinderen zich ontwikkelen, tot een leeftijd van 24 maanden. Als de therapie effectief blijkt, kan dit grote gevolgen hebben voor de behandeling van hersenschade bij pasgeboren baby’s.
Naar boven
