Combinatie van twee bestaande middelen biedt mensen met ALS sprankje hoop

september 2020 Medisch onderzoek Willem van Altena

Een dagelijkse dosis van een combinatie van twee geneesmiddelen lijkt ervoor te zorgen dat de snelle ziekteprogressie van een agressieve vorm van ALS vertraagd wordt. Dat is de uitkomst van een studie onder 137 patiënten in de Verenigde Staten. Eerder deze maand publiceerde het New England Journal of Medicine een artikel over deze studie.

Amyotrofische laterale scoleose –ALS- is een ongeneeslijke ziekte van het zenuwstelsel waarvan de oorzaak onbekend is. De levensverwachting van deze sterk invaliderende ziekte is laag: na de eerste symptomen zijn mensen gemiddeld 3 tot 5 jaar in leven. In Nederland zijn er momenteel ongeveer 1.500 mensen met ALS. Elk jaar worden er 500 nieuwe gevallen geconstateerd, maar overlijden er evenveel patiënten.

AMX0035

De combinatie van geneesmiddelen, genaamd AMX0035, heeft maar een klein effect, stelt hoofdonderzoeker dr. Sabrina Paganoni vast, maar wel een effect dat voor patiënten veel betekent. Zij is een ALS-onderzoeker verbonden aan de Harvard Medical School. “ALS-patiënten willen langer in staat zijn om hun handen te kunnen gebruiken, of om te kunnen lopen. En dat is precies wat we waargenomen hebben in deze studie.” Ze zegt ervan overtuigd te zijn dat de bevindingen een nieuw tijdperk kunnen inluiden op het gebied van behandelingen tegen ALS.

Er bestaan nauwelijks middelen die ingezet kunnen worden tegen ALS. In 1995 kwam het middel riluzole op de markt, waarvan is aangetoond dat het de levensduur verlengt, hoewel het patiënten niet geneest. In Nederland wordt het middel op de mark gebracht onder de merknaam Rilutek® door Sanofi. Sinds 2017 is daar het middel edaravon (Radicut® of Radicava®, door Mitsubishi Tanabe Pharma) bijgekomen, dat wel is goedgekeurd in Noord-Amerika, maar niet in Europa.

AMX0035 is in feite niets anders dan een combinatie van die twee middelen. De combinatie werkt door zenuwcellen te beschermen tegen twee soorten schade die ALS aanricht. Het Amerikaanse onderzoek laat zien dat het toedienen van beide middelen een voordeel oplevert, dat groter is dan wanneer patiënten alleen riluzole of alleen edaravon innemen.

Groter onderzoek nodig

Volgens Paganoni lijkt het erop dat het oude en het nieuwe middel op verschillende manieren tegen de ziekte werken en op de een of andere manier elkaars effect versterken. Ze waarschuwt wel voor te veel optimisme. Wat nog niet duidelijk is, is of AMX0035 de levensduur verlengt, of helpt spierfuncties te behouden. Het onderzoek duurde maar zes maanden, en er is een grotere, langduriger onderzoek nodig om daar duidelijkheid in te krijgen. Zonder een groter onderzoek kan er ook geen goedkeuring bij de FDA aangevraagd worden voor AMX0035. Desondanks hebben Amerikaanse patiëntengroepen een petitie gestart om de FDA te vragen om een uitzondering te maken en AMX0035 nu al toe te laten.

Biomarkers

De laatste jaren worden er veelbelovende ontdekkingen gedaan op het gebied van ALS. Zo zijn er onlangs biomarkers voor ALS ontdekt in het bloed en in het hersenvocht van patiënten. Die ontdekking kan de deur openen naar betere en vroegere diagnostiek. Een vroege diagnose betekent dat een behandeling ook eerder kan starten, mogelijk met een beter resultaat tot gevolg. Momenteel zijn er bovendien ongeveer 50 klinische studies gaande rond ALS. De hoop op nieuwe ontdekkingen is dan ook groot bij patiënten en onderzoekers.

Meer informatie

Bezoek de website van ALS Nederland.

Referentie

Lees het volledige artikel in New England Journal of Medicine.

X