Fenfluramine verlaagt mogelijk aantal aanvallen bij patiënten met syndroom van Lennox-Gastaut

mei 2022 Neurotrials Willem van Altena

Het syndroom van Lennox-Gastaut (LGS) is een vorm van epilepsie die zich vaak al manifesteert tijdens de jeugd. Het is een sterk invaliderende aandoening met een onbekende oorzaak, waartegen weinig werkzame behandelingen beschikbaar zijn. Een recent onderzoek uit Aurora (V.S.) dat gepubliceerd is in JAMA Neurology onderzocht de effectiviteit en het bijwerkingenprofiel van fenfluramine als behandeling voor aanvallen die met LGS geassocieerd worden.

In de studie, die liep tussen eind november 2017 tot eind oktober 2019, werden 263 patiënten in 65 centra wereldwijd met LGS opgenomen. De leeftijd van de patiënten varieerde van 2 tot 35 jaar, en alle hadden een bevestigde LGS-diagnose met twee of meer aanvallen per week.

Studieopzet

De patiënten werden gerandomiseerd behandeld met 0,7 of 0,2 milligram per kilo lichaamsgewicht per dag fenfluramine, or placebo. In de 0,7 mg-groep werd een afname in het aantal aanvallen vastgesteld van 26,5%. In de 0,2 mg-groep was dat 14,2% en in de placebogroep was dat 7,6%. Meer patiënten in de 0,7 mg-arm bereikten een afname in frequentie van 50% of meer (22 van de 87 versus 9 van de 87).

Tonisch-clonische aanvallen

Het type aanval dat het beste reageerde op fenfluramine waren de tonisch-clonische aanvallen. In de 0,7 mg-arm werd een afname in de frequentie ervan gezien van 45,7%, bij de 0,2 mg-groep was dat zelfs 58,2%. Bij de placebogebruikers nam het aantal tonisch-clonische aanvallen juist toe met 3,7%.

Als behandelgerelateerde bijwerkingen werd onder meer een afname in de eetlust gezien (22%), slapeloosheid (13 %) en vermoeidheid (13%). Bij geen enkele studiedeelnemer deed zich pulmonaire hypertensie voor of problemen met de hartkleppen.

De onderzoekers concluderen dat fenfluramine mogelijk een effectieve en veilige behandeloptie kan zijn voor patiënten met LGS.

Referentie

Knupp KG, Scheffer IE, Ceulemans B, et al. Efficacy and Safety of Fenfluramine for the Treatment of Seizures Associated With Lennox-Gastaut Syndrome: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. Published online May 02, 2022. doi:10.1001/jamaneurol.2022.0829

X