Sinds 1 mei van dit jaar wordt inebilizumab, een antistof gericht tegen CD19+ B-cellen, volledig vergoed vanuit de Nederlandse basisverzekering voor volwassen patiënten met neuromyelitis optica-spectrumstoornis (NMOSD) die seropositief zijn voor anti-aquaporine-4 immunoglobuline G (AQP4-IgG). Deze vergoedingsbeslissing biedt nieuwe behandelopties voor patiënten met deze zeldzame, invaliderende auto-immuunziekte van het centrale zenuwstelsel, waarbij snelle en gespecialiseerde zorg essentieel is. Inebilizumab toonde in klinische studies een aanzienlijke reductie van het aantal aanvallen en een verbeterde kwaliteit van leven. Het geneesmiddel wordt gefabriceerd door farmaceut Amgen en wordt verhandeld onder de merknaam Uplizna®.
De goedkeuring van inebilizumab voor NMOSD is gebaseerd op de N-MOmentum-studie, een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde internationale studie. Volgens een Kaplan-Meier-analyse bleef 87,6% van de AQP4-IgG-positieve patiënten die met inebilizumab werden behandeld aanvalsvrij gedurende een periode van 6,5 maanden, tegenover 56,6% in de placebogroep. De publicatie van de N-MOmentum-studie verscheen in het tijdschrift The Lancet Neurology.
Neuromyelitis optica-spectrumstoornis is een zeldzame, ernstige auto-immuunziekte waarbij het immuunsysteem de eigen zenuwcellen aanvalt, met name in het ruggenmerg en de oogzenuw. De ziekte kenmerkt zich door aanvallen van neurologische uitval, met risico op blijvende invaliditeit. Gespecialiseerde expertise is cruciaal voor een tijdige en accurate diagnose en behandeling. In Nederland is rituximab momenteel de eerstelijnsbehandeling; inebilizumab wordt toegepast bij falen of onoverkomelijke bijwerkingen van rituximab, na besluitvorming door de NMOSD-indicatiecommissie.
De N-MOmentum-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, internationale, multicenterstudie bij volwassenen met AQP4-IgG-positieve NMOSD. Patiënten werden willekeurig verdeeld over inebilizumab of placebo. Inclusiecriteria waren volwassen leeftijd, een bevestigde diagnose NMOSD en seropositiviteit voor AQP4-IgG. De primaire uitkomstmaat was het percentage patiënten dat aanvalsvrij bleef gedurende de behandelperiode, met secundaire eindpunten zoals de tijd tot eerste aanval, aantal aanvallen en kwaliteit van leven.
In de N-MOmentum-studie bleef 87,6% van de patiënten in de inebilizumabgroep aanvalsvrij gedurende 6,5 maanden, tegenover 56,6% in de placebogroep. De hazard ratio voor het optreden van een aanval was 0,27 (95% betrouwbaarheidsinterval: 0,15–0,43; p<0,001). Het aantal aanvallen per jaar was significant lager bij inebilizumab-gebruik dan bij placebo. De behandeling werd goed verdragen, met als meest voorkomende bijwerkingen urineweginfectie en lymfopenie.
De vergoeding van inebilizumab betekent een belangrijke uitbreiding van de behandelopties voor patiënten met NMOSD. Het middel kan vooral van waarde zijn voor patiënten bij wie de standaardbehandeling met rituximab niet (meer) geschikt is, bijvoorbeeld vanwege bijwerkingen of onvoldoende effectiviteit. Door de gerichte aanpak van CD19+ B-cellen wordt het risico op nieuwe aanvallen sterk verminderd, wat kan leiden tot minder neurologische schade en een betere kwaliteit van leven.
Naar boven
