Frontotemporale dementie (FTD) is een ernstige vorm van vroeg beginnende dementie die vaak leidt tot het overlijden van patiënten binnen 7 tot 13 jaar na het optreden van symptomen. Deze aandoening gaat gepaard met snelle veranderingen in persoonlijkheid, gedrag, taal, emotionele regulatie en verminderde mobiliteit. Een belangrijke oorzaak van FTD zijn mutaties in genen, waarvan progranuline een cruciale rol speelt. Helaas bestaat er momenteel geen goedgekeurde therapie om de ziekte te vertragen of stoppen. In een baanbrekende ontwikkeling heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) recentelijk een onderzoeksaanvraag voor een nieuw medicijn genaamd AVB-101 goedgekeurd. Dit medicijn, ontwikkeld door AviadoBio, is ontworpen als een potentiële eenmalige therapie om de ziekteprogressie te stoppen door een functionele kopie van het GRN-gen te leveren. Hierdoor worden de juiste progranuline niveaus hersteld in delen van de hersenen die worden aangetast door FTD, wat een lichtpunt biedt voor patiënten met deze genetische mutatie. Deze goedkeuring omvat ook de toekenning van de ‘fast track designation’ door de FDA, wat de ontwikkeling van het medicijn versnelt en de beoordelingsprocedure vergemakkelijkt.
FTD is een ernstige vorm van dementie die vaak optreedt op jongere leeftijd en leidt tot progressieve cognitieve achteruitgang en veranderingen in gedrag en persoonlijkheid. Personen met deze aandoening ervaren doorgaans snelle veranderingen in persoonlijkheid, gedrag, taal, emotionele regulatie en verminderde mobiliteit, wat een aanzienlijke impact heeft op hun kwaliteit van leven.
AVB-101 is speciaal ontworpen als een mogelijke eenmalige therapie om de ziekteprogressie te stoppen. Het medicijn werkt door een functionele kopie van het GRN-gen af te leveren, waardoor de juiste niveaus van progranuline worden hersteld in de delen van de hersenen die worden aangetast door FTD. Progranuline is een eiwit dat een essentiële rol speelt in de regulatie van ontstekingen en celoverleving in de hersenen. Door de progranuline niveaus te herstellen, hoopt men de neurodegeneratieve processen die kenmerkend zijn voor FTD te vertragen of zelfs te stoppen, wat een enorme doorbraak zou betekenen voor de behandeling van deze aandoening.
Wat deze goedkeuring nog opmerkelijker maakt, is dat de FDA ook de ‘fast track designation’ heeft toegekend aan AVB-101. Deze speciale status is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling van nieuwe geneesmiddelen te versnellen, met name voor ernstige aandoeningen waarvoor momenteel geen effectieve behandeling beschikbaar is. Het doel van deze versnelde procedure is om de toegang tot veelbelovende therapieën voor patiënten te versnellen en de dringende medische behoeften te vervullen.
FTD veroorzaakt aanzienlijk lijden bij patiënten en hun families, en de goedkeuring van AVB-101 biedt hoop voor degenen die getroffen zijn door deze genetische vorm van dementie. Naast de FDA heeft ook de Europese Commissie het geneesmiddel erkend door het in 2022 de status van ‘weesgeneesmiddel’ toe te kennen voor de behandeling van FTD. AviadoBio heeft onlangs aangekondigd dat de inschrijving is geopend in Europese landen voor ASPIRE-FTD, een open-label, multicenter-dosisescalatiestudie die is ontworpen om de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van de behandeling te evalueren bij patiënten met FTD-GRN.
Bron
Naar boven
