Binnen de behandelingsmogelijkheden voor progressieve multiple sclerose (PMS) bestaat een substantiële onvervulde behoefte. Hier bestaat ruimte voor een innovatieve, proregeneratieve behandeling waarin neuroprotectie en immuunmodulatie gecombineerd wordt. Neurale precursorcellen (NPC’s) zijn mitotisch actieve, hernieuwende, multipotente cellen die kunnen differentiëren tot astrocyten, oligodendrocyten en neuronen, waarna ze migreren naar beschadigde delen van het brein om de schade te repareren.
Bij proefdieren is de transplantatie van NPC’s bij MS-diermodellen effectief gebleken door middel van neuroprotectie en remyelinisatie, wat tot stand kwam door de uitscheiding van moleculen die betrokken zijn bij trofische ondersteuning en neurale plasticiteit. Op basis van experimenteel bewijs wordt aangenomen dat NPC’s een langdurig neurobeschermend effect kunnen hebben doordat ze differentiëren tot volgroeide hersencellen en de gezondheid van andere hersencellen ondersteunen middels de uitscheiding van mediatoren.
Recentelijk zijn de resultaten van de prospectieve, verkennende, niet-gerandomiseerde, open-label fase I-studie STEMS gepubliceerd. In deze studie werd de haalbaarheid, veiligheid en verdraagbaarheid van intrathecaal getransplanteerde foetale NPC’s onderzocht bij 12 patiënten met PMS. Deze patiënten vertoonden ziekteprogressie, een ‘Expanded Disability Status Scale’-score ≥6,5, waren 18-55 jaar oud, hadden sinds 2-20 jaar MS en kwamen niet in aanmerking voor een andere goedgekeurde behandeling. De patiënten werden onderverdeeld in vier cohorten, waarin 4 verschillende doses NPC’s werden toegediend:
De primaire uitkomst wat betreft veiligheid werd bereikt, aangezien na een 2-jaarse follow-up geen ernstige bijwerkingen plaatsvonden gerelateerd aan de NPC-transplantatie. Op het moment van schrijven van het artikel, 3 jaar na de transplantatie van de laatste patiënt, was het overlevingspercentage van de studiedeelnemers 100%. Uit exploratieve secundaire analyses bleek daarbij dat de patiënten die de hoogste dosis NPC’s toegediend kregen de minste hersenatrofie vertoonden en meeste anti-inflammatoire en neuroprotectieve moleculen in het hersenvocht hadden.
Daarmee is volgens de onderzoekers aangetoond dat deze behandeling haalbaar, veilig en verdraagbaar is bij PMS-patiënten. Hoewel deze resultaten preliminair zijn, ondersteunen ze volgens de auteurs het belang van verder onderzoek naar deze behandeling in klinische studies, waarbij de hoogste onderzochte dosis NPC’s zou moeten worden toegediend in een groter cohort PMS-patiënten.
Naar boven
